2 случая с летальным исходом из-за острой печеночной недостаточности произошли в Казахстане и России после 5-6 недель использования препарата Zolgensma и примерно через 1-10 дней после начала приема кортикостероидов.
Компания уведомила об инцидентах органы здравоохранения стран, где продается препарат, включая агентство Министерства здравоохранения и социальных служб США (FDA), которое занимается контролем качества лекарственных препаратов.
Препарат Zolgensma от Novartis получил условное одобрение ЕС в начале 2020 года, стоит более $2 млн на одного пациента.
Спинальная мышечная атрофия (СМА) — генетическая болезнь, которая проявляется как нарастающая мышечная слабость. У пациента прогрессивно снижается способность мышц к сокращению, что проводит в итоге к нарушению дыхания и глотания. Лечение этого заболевание ограничено снятием симптома и пожизненным приемом дорогих лекарств. По статистике, половина детей с этим диагнозом не доживает до 2 лет.
До недавнего времени радикальных методов лечения СМА не было. Эффект продемонстрировала только генная терапия. Единственная доза Zolgensma заменяет отсутствующий или дефектный ген на его функциональную копию.
Vzglyad.az
Читайте актуальные новости и аналитические статьи в Telegram-канале «Vzglyad.az» https://t.me/Vzqlyad
Тэги:
